Febrararas - Regulação Biofarmacêutica: Iniciativa Regulatória em Doenças Raras - 2ª Edição
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Febrararas - Regulação Biofarmacêutica: Iniciativa Regulatória em Doenças Raras - 2ª Edição

Febrararas Biofarma 2022

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Antoine Daher

Antoine Daher

Presidente da Casa Hunter e da Febrararas Saiba mais

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Antoine Daher

Presidente da Casa Hunter e da Febrararas

Empresário libanês, naturalizado brasileiro, tem dedicado sua vida à causa das Doenças Raras. Com mestrado em Ciências Políticas e Administrativas com extensão em Ciência Política, envolveu-se com advocacy em 2012, quando descobriu que seu filho tem a Síndrome de Hunter (MPS II), um erro inato do metabolismo. Fundador e presidente da Casa Hunter, Antoine Daher tem lutado por políticas e leis de saúde pública que garantam uma vida melhor para pessoas com doenças raras. Desde janeiro de 2019 é o presidente da Febrararas, Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras. E também membro da Comissão de Doenças Raras do Conselho Federal de Medicina no Brasil (desde 2015) e presidente da Casa dos Raros.

Gustavo Mendes Lima

Gustavo Mendes Lima

Gerente-Geral de Medicamentos e Produtos Biológicos (GGMED/ANVISA) Saiba mais

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Gustavo Mendes Lima

Gerente-Geral de Medicamentos e Produtos Biológicos (GGMED/ANVISA)

Graduado em Farmácia pela Universidade de São Paulo, especialista em Saúde Pública pela FIOCRUZ e mestre em Toxicologia pela Universidade Estadual de Londrina. Atua há 18 anos na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) na avaliação de estudos clínicos de medicamentos e inspeção em centros de pesquisa. 

Daniela Varela Luquetti

Daniela Varela Luquetti

Food and Drug Administration (FDA) como revisora clínica na Divisão de Doenças Raras e Genética Médica. Saiba mais

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Daniela Varela Luquetti

Food and Drug Administration (FDA) como revisora clínica na Divisão de Doenças Raras e Genética Médica.

Daniela Varela Luquetti é médica pela Universidade Federal de Uberlândia (UFU), médica geneticista
pela Universidade de Campinas (UNICAMP), e doutora em Saúde Pública e Meio Ambiente pela Escola
Nacional de Saúde Pública (FIOCRUZ). Fez seu pós-doutorado na Universidade de Washington (UW) em
Medicina Craniofacial. Foi professora na UW (2013 a 2020), na Faculdade de Medicina, no
Departamento de Pediatria, Divisão de Medicina Craniofacial onde desenvolveu projetos de pesquisa
sobre as causas genéticas das anomalias congênitas e o impacto na saúde de indivíduos com essas
condições e suas famílias. Atualmente trabalha no Food and Drug Administration (FDA) como revisora
clínica na Divisão de Doenças Raras e Genética Médica.

Dr. Fabrício C. de Oliveira

Dr. Fabrício C. de Oliveira

Especialista em Vigilância Sanitária pela FIOCRUZ. Saiba mais

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Dr. Fabrício C. de Oliveira

Especialista em Vigilância Sanitária pela FIOCRUZ.

Farmacêutico, graduado em 2000 pela UFMG. Servidor de carreira da Anvisa desde março de 2005. Especialista em Vigilância Sanitária pela FIOCRUZ. Atuou na área de registro de medicamentos (GGMED) de 2005 a 2010. Atuou na assessoria da Diretoria de Registros (DIARE), primeiramente na Secretaria da Diretoria Colegiada e posteriormente como assessor direto da Diare. Gerente de Sangue, Tecido, Células e Órgãos (GSTCO) da Anvisa em 2015. Atuou de 2016 a 2022 como inspetor na GGFIS, sendo Coordenador de Inspeção de Insumos e Produtos Biológicos (COINS) de 2018 a 2022. Assumiu como Gerente Geral da GGBIO em agosto de 2022.

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Abertura Federação Brasileira das Associações de doenças raras (Febrararas)

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Abertura Federação Brasileira das Associações de doenças raras (Febrararas) [TRADUÇÃO PT-BR]

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Iniciativas de Colaboração e Caminhos de Aprovação Regulamentar em Doenças Raras

EMA - Agência Européia de Medicamentos
Validação de biomarcadores e desfechos substitutos no  desenvolvimento de medicamentos para doenças raras
Visão geral das vias regulatórias sobre doenças raras: autorização de  comercialização condicional, via adaptativa, esquema de medicamentos prioritários (PRIME), avaliação acelerada, autorização em circunstâncias  excepcionais

ANVISA – Agência Nacional de Vigilância Sanitária
Revisão prioritária sobre Doenças Raras e possibilidade de flexibilidade

FDA – Agência Federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos
Avaliações de Resultados Clínicos Padrão da FDA (COAs) e Programa  Piloto de Concessão de “endpoints”
Elementos para superar os desafios no Desenvolvimento de  Medicamentos para Doenças Raras - desenho do estudo, validação de parâmetros, pequena população, avaliação e validação de biomarcadores  substitutos, casos de flexibilidade.
Visão geral das vias regulatórias em doenças raras: designação de revisão  de prioridade (PR), aprovação acelerada (AA), designação de via rápida  (FTD), designação de terapia inovadora (BTD)

Gratuidade encerrada
09:10

Iniciativas de Colaboração e Caminhos de Aprovação Regulamentar em Doenças Raras

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Iniciativas de Colaboração e Caminhos de Aprovação Regulamentar em Doenças Raras [TRADUÇÃO PT-BR]

EMA - Agência Européia de Medicamentos
Validação de biomarcadores e desfechos substitutos no  desenvolvimento de medicamentos para doenças raras
Visão geral das vias regulatórias sobre doenças raras: autorização de  comercialização condicional, via adaptativa, esquema de medicamentos prioritários (PRIME), avaliação acelerada, autorização em circunstâncias  excepcionais

ANVISA – Agência Nacional de Vigilância Sanitária
Revisão prioritária sobre Doenças Raras e possibilidade de flexibilidade

FDA – Agência Federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos
Avaliações de Resultados Clínicos Padrão da FDA (COAs) e Programa  Piloto de Concessão de “endpoints”
Elementos para superar os desafios no Desenvolvimento de  Medicamentos para Doenças Raras - desenho do estudo, validação de parâmetros, pequena população, avaliação e validação de biomarcadores  substitutos, casos de flexibilidade.
Visão geral das vias regulatórias em doenças raras: designação de revisão  de prioridade (PR), aprovação acelerada (AA), designação de via rápida  (FTD), designação de terapia inovadora (BTD)

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Iniciativas de Colaboração e Caminhos de Aprovação Regulamentar em Doenças Raras [TRADUÇÃO PT-BR]

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Painel de discussão: FDA, EMA, ANVISA

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10:20

Painel de discussão: FDA, EMA, ANVISA

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Painel de discussão: FDA, EMA, ANVISA [TRADUÇÃO PT-BR]

Gratuidade encerrada
10:20

Painel de discussão: FDA, EMA, ANVISA [TRADUÇÃO PT-BR]

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Desafios no desenvolvimento clínico e acesso precoce para doenças raras

 | Seleção de “endpoints”, qualificação de biomarcadores e “endpoints”  substitutos no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras
 Considerações de projeto de estudo para atender a pequena população
 Ferramentas de avaliação para doenças raras complexas heterogêneas

 | Desenvolvimento de medicamentos com foco no paciente
 Desafios na execução de ensaio clínico para doenças raras

 | Acesso antecipado a medicamentos
  Regulamentos mundiais sobre uso compassivo

Gratuidade encerrada
11:00

Desafios no desenvolvimento clínico e acesso precoce para doenças raras

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Desafios no desenvolvimento clínico e acesso precoce para doenças raras [TRADUÇÃO PT-BR]

 | Seleção de “endpoints”, qualificação de biomarcadores e “endpoints”  substitutos no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras
 Considerações de projeto de estudo para atender a pequena população
 Ferramentas de avaliação para doenças raras complexas heterogêneas

 | Desenvolvimento de medicamentos com foco no paciente
 Desafios na execução de ensaio clínico para doenças raras

 | Acesso antecipado a medicamentos
  Regulamentos mundiais sobre uso compassivo

Gratuidade encerrada
11:00

Desafios no desenvolvimento clínico e acesso precoce para doenças raras [TRADUÇÃO PT-BR]

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Painel de discussão: Indústria, Academia, organizações de saúde e de pacientes

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Painel de discussão: Indústria, Academia, organizações de saúde e de pacientes

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Painel de discussão: Indústria, Academia, organizações de saúde e de pacientes [TRADUÇÃO PT-BR]

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CASA HUNTER

CASA HUNTER

Fundada em 26 de novembro de 2013, a CASA HUNTER é uma instituição sem fins lucrativos e sem filiação política ou religiosa, com intuito de garantir soluções públicas e sensibilidade do setor priva... Saiba mais

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CASA HUNTER

Fundada em 26 de novembro de 2013, a CASA HUNTER é uma instituição sem fins lucrativos e sem filiação política ou religiosa, com intuito de garantir soluções públicas e sensibilidade do setor privado e sociedade em geral, para os pacientes e familiares com doenças raras, com a união de esforços seus familiares, amigos, além de profissionais médicos especialistas e todos os interessados pela causa.


Assim, a CASA HUNTER é composta pelos pais de crianças com doenças raras, médicos especializados em estudos genéticos, pesquisadores, farmacêuticos, empresários preocupados com o bem-estar da sociedade e por idealistas e atuantes em Direitos Humanos, que sentiram a necessidade de partilhar suas experiências e trabalhar em busca da melhor qualidade de vida destas crianças e seus familiares.

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